790299-79-5 / 歐洲藥物管理局（EMA）授予馬賽替尼治療ALS孤兒藥地位

AB Science公司是一個(gè)專注于蛋白激酶抑制劑研究、開發(fā)和市場(chǎng)化的制藥公司，它于2016年8月8日宣布：歐洲藥物管理局（EMA）孤兒藥品委員會(huì)（COMP）授予馬賽替尼（Masitinib）治療肌萎縮側(cè)索硬化（ALS，即盧伽雷氏癥）孤兒藥地位。

這項(xiàng)孤兒藥的授予是一個(gè)重要的里程碑，因?yàn)樗馕吨鳦OMP認(rèn)為：根據(jù)正在進(jìn)行的2/3期ALS臨床試驗(yàn)的中期結(jié)果，馬賽替尼結(jié)合利魯唑治療，能夠產(chǎn)生超越利魯唑單獨(dú)治療的顯著益處。

事實(shí)上，EMA授予孤兒藥地位的標(biāo)準(zhǔn)與FDA有所不同，而且非常嚴(yán)格，原因如下（可參考EMA/COMP/15893/2009 Final指南）：

1. 根據(jù)EMA的規(guī)定，如果某種疾病已有獲批（上市）的醫(yī)藥產(chǎn)品，那么開發(fā)商需要提供證據(jù)，表明尋求孤兒藥地位的新醫(yī)藥產(chǎn)品有望為該病患者帶來顯著的益處；

2. 在基于顯著益處假設(shè)進(jìn)行申請(qǐng)時(shí)，需要與已經(jīng)獲批的療法進(jìn)行比較；

3. 為了遵循孤兒藥法案的精神，即明確可以在開發(fā)過程的任何階段進(jìn)行孤兒藥申請(qǐng)，“顯著益處”將以授予階段可獲得的證據(jù)為基礎(chǔ)。

由于利魯唑已經(jīng)獲批治療ALS，AB Science公司必須提供證據(jù)，表明與利魯唑相比，馬賽替尼將產(chǎn)生顯著益處。同時(shí)，由于授予申請(qǐng)發(fā)生在進(jìn)行中的2/3期ALS臨床試驗(yàn)中期結(jié)果已獲得的時(shí)候，COMP必須基于這一中期分析結(jié)果，考慮與利魯唑相比，馬賽替尼是否能夠產(chǎn)生顯著益處。

AB Science公司向COMP提供了來自進(jìn)行中的2/3期ALS臨床試驗(yàn)中期分析的數(shù)據(jù)。在此基礎(chǔ)上，COMP建議授予馬賽替尼孤兒藥地位，意味著COMP認(rèn)為馬賽替尼存在超越現(xiàn)有療法的顯著益處。

AB Science公司首席執(zhí)行官Alain Moussy說：“這項(xiàng)孤兒藥地位的授予，是EMA計(jì)劃在2016年9月接受條件性上市許可申請(qǐng)后，給予我們的更積極的里程碑”。

馬賽替尼之前已經(jīng)獲得FDA治療ALS的孤兒藥地位。

關(guān)于孤兒藥地位

歐盟孤兒藥地位授予為治療罕見的致命或慢性衰弱性疾病而開發(fā)的藥物，這些疾病在歐盟的發(fā)病率低于5/10000。

歐盟的孤兒藥地位能夠?yàn)樗幬镩_發(fā)商提供一系列福利，包括減免費(fèi)用的產(chǎn)品開發(fā)全方位的科學(xué)建議、直接進(jìn)入上市許可的集中程序和獲得某些財(cái)政激勵(lì)的資格。如果產(chǎn)品獲批上市，孤兒藥地位還將提供批準(zhǔn)后10年的銷售排他期（如果在上市時(shí)仍保持孤兒藥地位的話）。

關(guān)于馬賽替尼

馬賽替尼是一種新型口服給藥的酪氨酸激酶抑制劑，通過抑制一定數(shù)量的激酶，靶向免疫重要細(xì)胞肥大細(xì)胞和巨噬細(xì)胞?；谄洫?dú)特的作用機(jī)制，馬賽替尼可以被開發(fā)為適用于腫瘤、炎性疾病和某些中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的藥物。

在腫瘤學(xué)中由于其免疫療法效果，馬賽替尼可能影響腫瘤患者的生存期（單獨(dú)或與化療結(jié)合）。通過作用于肥大細(xì)胞和小膠質(zhì)細(xì)胞，并因而抑制炎癥過程的激活，馬賽替尼能對(duì)與某些炎性、中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病和這些疾病退變相關(guān)的癥狀有效。

原文鏈接：

https://www.ab-science.com/file_bdd/content/1470670978_ALS-ODSEMAVFENG.pdf